Inmunova anunció el inicio en Europa del estudio clínico de fase III de su medicamento biológico INM004 contra el síndrome urémico hemolítico (SUH). Tras la aprobación por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)
y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido, el estudio ha comenzado en seis centros de salud de España, Francia, Irlanda y Rumania. En las próximas semanas iniciará en otros 12 hospitales de estos países y de Alemania, Bélgica, Italia y Reino Unido.

Dichos centros de salud son: Hospital Infantil Universitario Niño Jesús y Hospital Universitario 12 de Octubre (Madrid), Hospital Universitario de Cruces (Baracaldo) en España; Hospices Civils de Lyon – Hôpital Femme Mère Enfant (Lyon, Francia); Children’s Health Ireland (Dublín, Irlanda) y Spitalul Clinic de Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca (Rumania). Este estudio clínico de fase III ya se está llevando adelante en 21 hospitales públicos y privados de Argentina.

El SUH es producido por la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga que puede afectar a niños y niñas de cualquier edad, principalmente menores de cinco años, aunque también a personas adultas. En la actualidad no existe aún vacuna o medicamento específico aprobado en el mundo para tratarlo.

El medicamento en investigación INM004 desarrollado por Inmunova, una compañía biotecnológica argentina integrante de la firma global INSUD, es un potencial tratamiento para detener la progresión del SUH y evitar sus formas graves. Contiene anticuerpos policlonales contra la toxina Shiga, que es la que lo causa.

El estudio clínico de fase III de este tratamiento en investigación es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado por placebo que evaluará su eficacia y seguridad en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de SUH y requerimiento de internación.

Linus Spatz, socio fundador y director general de Inmunova, comentó: “Los resultados prometedores de las primeras dos fases de estudio clínico, I y II, permitieron avanzar a la fase III, en la que se podrá evaluar la eficacia del medicamento para tratar el SUH.

Esta es una enfermedad grave, con impacto significativo en la salud, sin opciones terapéuticas, y por ello hemos recibido un gran apoyo de la comunidad médica y las agencias reguladoras en todo el proceso”.

De hecho, el estudio fue autorizado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) de Argentina, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Además, el programa de desarrollo clínico recibió el aval de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos y de la EMA, las que a su vez le otorgaron la designación de “Orphan Drug” al medicamento en investigación.

“El SUH es una enfermedad potencialmente mortal y la causa más importante de insuficiencia renal aguda en niños previamente sanos. Entre 40% y 50% de los pacientes requieren diálisis y las secuelas renales a largo plazo son frecuentes. Hasta ahora se trata con cuidados de sostén. El tratamiento a evaluar representa una terapia específica que podría modificar la evolución del SUH y mejorar su pronóstico”, señaló el Dr. Gianluigi Ardissino, nefrólogo pediátrico y referente del Centro de Tratamiento y Estudio del Síndrome Urémico Hemolítico del Policlinico di Milano (Italia).

A su vez, el Dr. Dan Delean, jefe del Departamento de Nefrología Pediátrica del Spitalul Clinic de Urgenta Pentru Copii Cluj-Napoca (Rumania) indicó que “a corto plazo los pacientes con SUH presentan una carga importante de la enfermedad, con hospitalizaciones prolongadas y suelen necesitar diálisis durante 15 a 20 días. Este ensayo clínico nos permitirá evaluar el impacto de una inmunoterapia que podría ser la única opción dirigida a la causa del SUH, junto a los cuidados de sostén, con la posibilidad de reducir la mortalidad, la necesidad de diálisis y mejorar el resultado renal general”.

“Hoy en día el SUH se trata con terapia de sostén que consta de hidratación, diálisis, administración de antihipertensivos y cuidados intensivos. De comprobarse la eficacia de este potencial tratamiento en el estudio clínico de fase III, que cumple con los máximos estándares de investigación científica, podría marcar un antes y un después en la historia del SUH”, sostuvo el Dr. Ian Roubicek, coordinador médico del estudio.

Para llegar a la última etapa de investigación clínica, INM004 superó las dos primeras fases de estudio clínico. En la fase I se evaluó su seguridad en adultos voluntarios sanos y mostró un perfil de seguridad adecuado para su tipo farmacológico. En la fase II, que incluyó pacientes pediátricos con diagnóstico de SUH, el tratamiento mostró un perfil de seguridad adecuado y dio indicios de ser potencialmente útil para tratar la enfermedad. Los resultados de ambos estudios se publicaron en British Journal of Clinical Pharmacology y Pediatric Nephrology, respectivamente.

La fase III de estudio clínico involucra 41 centros de salud; en Argentina, se está llevando adelante en 21 hospitales públicos y privados y en Europa ya ha iniciado en seis centros de salud de España, Francia, Irlanda y Rumania.