El Ministerio de Salud de la Nación emitió la Resolución 408/2024, que se publicó el 24 de mayo en el Boletín Oficial, por el cual extendió un convenio clave, llamado Acuerdo de Riesgo Compartido, que asegura el acceso a una terapia génica para tratar a niños que padecen AME.

El acuerdo, firmado con el laboratorio Novartis, permitirá que los niños diagnosticados con esta enfermedad puedan acceder a una terapia innovadora, aplicada por única vez en la vida. Este tratamiento ―destinado a los pacientes que cumplen con los criterios clínicos establecidos― aborda una mutación genética que causa la enfermedad, la que comienza en la infancia como debilidad y atrofia muscular progresiva, y puede ser letal en sus formas más graves.

Así, el diagnóstico temprano y el tratamiento adecuado han permitido que muchos niños con AME mejoren significativamente, recuperando capacidades que antes no se esperaban, como caminar o andar en bicicleta.

En 2021, Argentina aprobó por primera vez una terapia génica destinada a niños menores de dos años con AME tipo 1. Ahora, el Ministerio de Salud de la Nación firmó la ratificación del acuerdo de riesgo compartido con el laboratorio.

El Acuerdo de Riesgo Compartido, también conocido como Acuerdo Basado en Resultados, introduce un modelo de financiamiento para terapias de alto costo y permite la cobertura del tratamiento en etapas, basado en la mejora de los pacientes.