Diez compañías son las destinatarias de las becas que la agencia reguladora estadounidense FDA ha otorgado este año a proyectos de desarrollo de medicamentos huérfanos destinados al tratamiento de enfermedades raras. En total, el organismo repartirá 23 millones de dólares entre las diez empresas y once proyectos académicos, con lo que apoyará a un total de 21 trabajos de investigación clínica en distintas fases de desarrollo a lo largo de los próximos cuatro años.

La Oficina de Fármacos Huérfanos de la FDA lleva 30 años incentivando la investigación en este terreno, y las becas de este año estarán dirigidas a medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos terapéuticos. Con estas nuevas becas, cuyos destinatarios son los investigadores principales de cada proyecto, la agencia apoya a centros de investigación tanto estadounidenses como internacionales.
El apoyo a las biofarmacéuticas. Diez de las 21 becas de este año irán a parar a compañías biofarmacéuticas con proyectos en todas las fases de desarrollo clínico. (FDA)

La agencia ha recibido este año 68 solicitudes para recibir las ayudas al desarrollo de medicamentos huérfanos, con lo que el porcentaje de propuestas finalmente seleccionadas es del 31 por ciento. Entre las becas concedidas hay un 24 por ciento que irán destinadas a financiar ensayos en los que están participando pacientes de cáncer, de los que gran parte padecen tumores cerebrales sin solución y en un caso concreto el estudio es en niños con tumor cerebral progresivo maligno. El 43 por ciento de las becas de este año irán destinadas a trabajos en ensayos pediátricos, incluso entre neonatos. Una de las ayudas se destinará este año a financiar el desarrollo de una neuroprótesis implantable para pacientes con lesión vertebral con el objetivo de que la prótesis les permita mover manos, brazos y cuerpo con más autonomía.