En el marco del Día Mundial de la Fibrosis Quística, nuevos estudios en vida real realizados en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y en el Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, confirman la eficacia y seguridad de la formulación de la triple terapia moduladora producida localmente por Gador.

El primer estudio, liderado por el Dr. Alejandro Teper y su equipo en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, y publicado recientemente en la revista especializada Pediatric Pulmonology, evaluó de forma prospectiva a 71 pacientes con fibrosis quística de 6 años o más, tratados durante 12 meses con la triple terapia. A un año de tratamiento, tanto los pacientes sin exposición previa a moduladores (43 niños) como aquellos que ya habían recibido otro modulador (28 niños) mostraron mejoras significativas: la función pulmonar aumentó un 20,8% y un 18,5% respectivamente, la capacidad de los pulmones para eliminar secreciones mejoró un 13,3% y un 11,2%, y la calidad de vida de los pacientes creció un 66,1% y un 30,4%. Además, el cloro en la prueba del sudor -clave para el diagnóstico de la enfermedad- se redujo entre un 53% y un 58%, y el estado nutricional mejoró de forma significativa en el grupo sin tratamiento previo. Las exacerbaciones respiratorias graves disminuyeron un 95% en ambos grupos, y ningún paciente requirió hospitalización por esta causa durante el año de seguimiento.

“La formulación genérica argentina demuestra una eficacia clínica y una seguridad robusta, que reflejan los resultados reportados para la formulación original, incluyendo una evolución favorable de la función pulmonar, del estado nutricional y de otros parámetros clínicos relevantes, consolidando el valor de este abordaje terapéutico en la práctica clínica diaria”, concluye el Dr. Alejandro Teper, Jefe del Centro Respiratorio del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez (MN: 58664), quien además remarcó que estos hallazgos aportan evidencia clínica local sobre el desempeño de la triple terapia de Gador y respaldan su utilización en la práctica clínica.

El segundo estudio, liderado por el equipo del Dr. Claudio Castaños del Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, publicado en Journal of Cystic Fibrosis, analizó a 55 niños con fibrosis quística quienes recibieron la triple terapia de producción nacional entre 2022 y 2025. Tras 12 meses de tratamiento, la función pulmonar mejoró de una mediana de 80,7 a 101 (un incremento del 25%), el cloro en la prueba del sudor se redujo en 45 mEq/L, y la proporción de pacientes con exacerbaciones respiratorias graves cayó del 40% al 7,2%. También se observó una reducción de la bacteria Pseudomonas aeruginosa -asociada a infecciones respiratorias crónicas en fibrosis quística- en los análisis de secreciones pulmonares (del 29% al 15%), junto con una mejora en la calidad de vida de los pacientes. El tratamiento fue bien tolerado, sin efectos adversos graves.

“La formulación genérica argentina estudiada mostró resultados comparables a la original de la triple terapia moduladora del CFTR (tanto en la función pulmonar como en las exacerbaciones y test del sudor)”, comenta el Dr. Claudio Castaños (MN: 78503), jefe del Servicio en Neumología Pediátrica del Hospital Dr. Juan P. Garrahan.

Ambos trabajos, realizados de forma independiente en dos de los principales centros pediátricos de referencia en fibrosis quística del país, aportan evidencia clínica local y de vida real -complementaria a los estudios internacionales- sobre la eficacia y seguridad de la triple terapia moduladora de producción nacional en una población íntegramente pediátrica. A esto se suman los estudios de bioequivalencia y biodisponibilidad con los que ya cuenta el medicamento.

Innovación y acceso: primera formulación granulada del país

Gador anuncia el lanzamiento de una nueva formulación pediátrica de su triple terapia moduladora del CFTR para fibrosis quística, indicada para niños desde los 2 años y más de 14 kg.

Se trata de la primera presentación granulada de este tipo de tratamiento disponible en el país para la población pediátrica, un desarrollo que permite extender esta alternativa terapéutica a edades más tempranas.

Su incorporación representa un avance en el abordaje de la fibrosis quística en Argentina, al ofrecer una opción específicamente adaptada a las necesidades de los pacientes más pequeños y ampliar el acceso local a terapias innovadoras. Con este lanzamiento, Gador se convierte en el primer laboratorio nacional en producir moduladores del CFTR en esta presentación.